研究人员从新基因编辑技术中发现数百个意外突变

时间:2020-01-13  author:皇悃暗  来源:欧洲杯官网  浏览:32次  评论:57条

在过去的几年里,一种名为CRISPR-Cas9的新科学工具被誉为医学的未来。 该技术一直是两个研究小组之间极度着迷和的中心,它使科学家能够编辑基因组。 也就是说,它们可以去除导致疾病的有害基因,并用正常基因取代它们 - 至少在理论上是这样。 虽然令许多人感到 ,但这一想法也引发了人们的担忧,即该技术可能会产生危险的突变,并以无拘无束的方式使用,例如试图创造超人和设计师婴儿。

根据一份新报告,这种担忧可能是有根据的。 这项发表在Nature Methods上的发现,使用CRISPR-Cas9编辑基因组可能会导致引入数百个突变。 对于该报告,研究人员对已经过CRISPR-Cas9程序的小鼠的基因组进行了测序。 然后,他们仔细检查了编辑过的基因组,了解了小鼠基因的任何变化 - 他们很多。 该技术完成了纠正导致失明的基因的最初预期任务,但它也了1,500个其他小变化和100个大变化。 研究人员没有预测到这些变化之一。

小的变化是所谓的单核苷酸突变。 通过这些改变,只有一个核苷酸 - 即称为A,T,G和C的化学物质构成DNA的构建模块 - 转换为不同的核苷酸。 但即使是微小的变化也会产生很大的影响:单核苷酸突变与许多疾病有关。

“我们对CRISPR仍感到乐观,”斯坦福大学眼科研究所的Vinit Mahajan在一份声明中表示。 “我们知道每种新疗法都有一些潜在的副作用,但我们需要了解它们是什么。”

同时,第一个在人类中研究CRISPR-Cas9的临床试验已经开始。 去年10月,中国四川大学的研究人员将转基因细胞注入10名肺癌患者中的第一名。 在宾夕法尼亚大学,一项编辑患有几种癌症(包括黑色素瘤和骨髓瘤)的患者细胞基因的研究已获得美国国立卫生研究院的批准。 北京大学的研究人员正在等待批准他们研究CRISPR-Cas9来治疗膀胱癌和前列腺癌。

无论CRISPR-Cas9的未来如何,它无疑都会受到严格监管。 到目前为止,这种方法不仅未经过测试,而且还引发了重要的道德问题。 在这项小鼠研究中发现意想不到的后果肯定会为实验室火灾增添动力。

加州大学伯克利分校的分子生物学家 共同发现了 CRISPR-Cas9,他没有理由担心。 “我不认为可以从这项工作中得出任何结论,”她说。 Doudna说,该研究以与绝大多数实验室采用的方式不同的方式使用该技术,替代方法可能是导致意外突变的原因。 该断言得到以下事实的支持:先前研究强调的基因组位点不会受到由CRISPR-Cas9引起的偶然突变的影响。 Doudna还表示,报告中报道的统计分析“并未经得起严格的审查”。


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